The object of research, development or design (in Russian) : Клетки НЕК 293, лентивирус, плазмида, направляющие РНК.

The object of research, development or design (in Kazakh) : НЕК 293 жасушалары, лентивирус, плазмида, РНҚ бағыттаушы.

Aim of work (in Russian) : Создание генетических конструкций на основе технологии CRISPR для активации экспрессии инсулина в человеческих клетках.

Aim of work (in Kazakh) : Адам жасушаларында инсулин экспрессиясын белсендіру үшін CRISPR технологиясына негізделген генетикалық құрылымдарды құру.

Методы исследования (на русском) : молекулярное клонирование генов и фрагментов, культура клеток, бактериальная культура, рестрикционный анализ, колониальный ПЦР.

Методы исследования (на казахском) : гендер мен фрагменттерді молекулалық клондау, жасуша культурасы, бактериялық культура, рестрикциялық талдау, колониялық ПТР.

Obtained results and novelty (in Russian) : Получен стандартный лентивирусный вектор, содержащий гены 2-х направляющих (гидовых) РНК. Данные нРНК были отобраны в качестве лучших из имеющейся библиотеки нРНК. Направляющий РНК соединившись с нуклеазой dCas9, направляет комплекс CRISPR-dCas9-активатор транскрипции в целевой промоутерный участок гена инсулина. Путем изучения доступных источников и литератур, был проведен поиск подходящего активатора транскрипции для человеческих генов. В результате была выбрана молекула VPR (VP64-p65-Rta) для клонирования в плазмиду CRISPR-dCas9. В новой плазмиде, VPR была специально связана с dCas9 нуклеазой и итоговая последовательность плазмиды была подтверждена рестрикционным методом и колониальным ПЦР-методом. В рамках первого года выполнения проекта в соответствии с календарным планом была выполнена защита диссертации PhD по образовательной программе "6D060700 - Биология" в КазНУ им. аль-Фараби. Руководителю проекта Б.Алжанұлы присуждена степень PhD на основании решения Диссертационного совета от 16 июня 2025 года (протокол №30) и приказа Председателя Правления-Ректора от 20 июня 2025 года №2966-б/а.

Obtained results and novelty (in Kazakh) : Екі бағыттаушы (гид) РНҚ гендерін қамтитын стандартты лентивирустық вектор алынды. Бұл бағыттаушы РНҚ-лар қолда бар РНҚ-лар базасынан ең тиімділері ретінде таңдап алынды. Бағыттаушы РНҚ dCas9 нуклеазасымен байланысып, CRISPR-dCas9 және транскрипцияны белсендіргіш молекула кешенні инсулин генінің промоутерлік аймағына бағыттайды. Адам гендерінің транскрипциясын белсендіре алатын молекула іздеп табу мақсатында қолжетімді дереккөздер мен әдебиеттерге зерттеу жүргізілді. Нәтижесінде CRISPR-dCas9 плазмидасына клондалуға арналған VPR (VP64-p65-Rta) молекуласы таңдалды. Жаңа плазмидада VPR арнайы түрде dCas9 нуклеазасымен байланыстырылды, ал нәтижесінде алынған плазмиданың нуклеотидтік тізбегі рестрикциялық және колониялық ПЦР әдісі арқылы расталды. Жобаның бірінші жылының күнтізбелік жоспарына сәйкес, әл-Фараби атындағы ҚазҰУ-нің "6D060700 - Биология" білім беру бағдарламасы бойынша PhD диссертациясы сәтті қорғалды. Жоба жетекшісі Б.Алжанұлына PhD дәрежесі 2025 жылғы 16 маусымдағы Диссертациялық кеңестің №30 хаттамасы және 2025 жылғы 20 маусымдағы Басқарма Төрағасы – Ректордың №2966-б/а бұйрығы негізінде берілді.

The main constructive and technical economic indicators (in Russian) : Тип вектора: стандартный лентивирусный вектор, содержащий гены 2-х направляющих РНК, используется модифицированная нуклеаза dCas9, связанная с искусственным транскрипционным активатором VPR (VP64-p65-Rta). Ожидаемая эффективность: потенциальная активация экспрессии инсулина без интеграции экзогенного гена, а также возможность применения в терапии диабета 1 типа (в перспективе). Кадровый результат: подготовка высококвалифицированного специалиста (PhD) и повышение научного потенциала лаборатории.

The main constructive and technical economic indicators (in Kazakh) : Вектор түрі: 2 бағыттаушы РНҚ гендері бар стандартты лентивирустық вектор және жасанды транскрипциялық VPR активаторымен (VP64-p65-Rta) байланысты модификацияланған dCas9 нуклеазасын пайдаланады. Күтілетін тиімділік: экзогендік генді енгізусіз инсулин экспрессиясының потенциалды активтенуі, сондай-ақ 1 типті қант диабетін емдеуде қолдану мүмкіндігі (болашақта). Кадрлық нәтиже: жоғары білікті маманның (PhD) даярлануы және зертхананың ғылыми әлеуетінің артуы.

Level of implementation (in Russian) : Не внедрено, требует дополнительных исследований.

Level of implementation (in Kazakh) : Енгізілмеген, қосымша зерттеулерді қажет.

Efficiency (in Russian) : Выполнены ключевые задачи по созданию конструкции для активации экспрессии инсулина в человеческих клетках.

Efficiency (in Kazakh) : Адам жасушаларында инсулин экспрессиясын белсендіру үшін мақсатты генетикалық құрылымды жасаудың негізгі міндеттері атқарылды.

Field of application (in Russian) : Клеточная и молекулярная биология, молекулярная медицина, генетика, биомедицина и здравоохранение.

Field of application (in Kazakh) : Жасуша және молекулалық биология, молекулалық медицина, генетика, биомедицина және денсаулық сақтау.